In Senato è appena stato approvato il testo unico sulle malattie rare che assorbe diversi disegni di legge. È una vittoria per i pazienti, per le loro famiglie, per l’Italia intera. È un importantissimo passo avanti per i 2 milioni di malati rari in Italia. Cure migliori e gratuite per i malati rari, screening precoci, sostegno e incentivi fiscali alla ricerca, un fondo di solidarietà per sostenere pazienti e famiglie: sono alcune delle novità previste dal testo unico “Disposizioni per la cura delle malattie rare e per il sostegno della ricerca e della produzione di farmaci orfani”.
Per malattia rara si intende una patologia che colpisce 5 individui ogni 10.000. Complessivamente, però, i malati rari, solo in Italia, sono ben due milioni, molti dei quali bambini, costretti ad affrontare anche i problemi dettati dalla rarità della loro condizione. Per questo, la legge prevede il potenziamento dello screening neo-natale e della diagnosi precoce. Per migliorare assistenza e cura è previsto il potenziamento della Rete nazionale delle malattie rare, già istituita con la legge 279/2001. Ai pazienti, inoltre, va assicurato un Piano diagnostico terapeutico assistenziale personalizzato redatto dai Centri di riferimento. Questo dovrà uniformare le tante differenze regionali oggi esistenti e andare di pari passo con l’aggiornamento dell’elenco delle malattie rare: si stima, infatti, ne esistano circa 8.000, ma alcune sono talmente rare da non avere neanche un nome. Tra le principali novità, l’istituzione del Fondo di solidarietà pari a 1 milione di euro dal 2022 con l’obiettivo di assistere malati rari che hanno necessità di un’assistenza continua. Previsti, inoltre, contributi a sostegno di famiglie e caregiver così come interventi volti a favorire l’inserimento lavorativo. Centrale è l’aspetto terapeutico: la legge prevede immediata disponibilità dei farmaci prescritti, anche quelli più nuovi, e un credito d’imposta del 65% delle spese sostenute per i progetti di ricerca sui farmaci orfani. Sarà poi istituito un Comitato nazionale con funzioni di indirizzo e coordinamento mentre un Piano nazionale delle malattie rare dovrà essere approvato ogni 3 anni. Dovranno infine esser previste, in base al testo approvato, campagne di informazione del Ministero della Salute per sensibilizzare l’opinione pubblica.
