
Negli ultimi anni, una terapia rivoluzionaria chiamata CAR-T ha aiutato molte persone a combattere alcuni tumori, soprattutto del sangue. Funziona usando le cellule immunitarie del paziente, modificate in laboratorio per attaccare le cellule malate. Ma c’è un problema: questa terapia è molto costosa, complessa e lenta da preparare. Solo pochi ospedali nel mondo possono offrirla. Oggi però, un nuovo approccio sta facendo sperare molti ricercatori: fare in modo che il corpo stesso modifichi le cellule immunitarie al suo interno, senza doverle prelevare e trattare in laboratorio. Questo metodo si chiama “CAR-T in vivo”.
Cos’è la terapia CAR-T? Si prende un tipo di cellula del sistema immunitario chiamata cellula T dal sangue del paziente, la si modifica in laboratorio, geneticamente per farle riconoscere e distruggere le cellule tumorali. Queste cellule modificate (CAR-T) vengono poi reinfuse nel paziente, pronte a combattere il tumore. Oggi il processo richiede settimane, costa centinaia di migliaia di euro e molti pazienti muoiono prima di ricevere il trattamento. Inoltre, richiede una chemioterapia preparatoria e può causare effetti collaterali anche gravi. Invece di modificare le cellule fuori dal corpo, alcune aziende stanno studiando come inviare direttamente un gene dentro il corpo, che trasforma le cellule T in cellule CAR-T. Questo potrebbe avvenire:
- Con virus modificati, che trasportano il gene nelle cellule giuste;
- Oppure con nanoparticelle di RNA, simili a quelle dei vaccini mRNA per il Covid, che danno alle cellule le istruzioni per produrre da sole la proteina che combatte il tumore.
I vantaggi del trattamento in vivo
- Potrebbe costare molto meno (anche 10 volte meno delle terapie attuali);
- Potrebbe essere più veloce e accessibile;
- Non servirebbe la chemioterapia preparatoria;
- Potrebbe essere usato anche in persone troppo deboli per i trattamenti tradizionali.
Ci sono dei rischi? Sì. Alcuni esperti temono che queste terapie possano causare reazioni eccessive del sistema immunitario, o addirittura aumentare il rischio di altri tumori se i geni si inseriscono nel punto sbagliato del DNA. Ma molte aziende stanno lavorando a forme più sicure, come quelle a RNA, che scompaiono in pochi giorni e possono essere interrotte in caso di problemi. Le prime sperimentazioni sull’uomo sono appena iniziate. Alcuni risultati sono già promettenti: in alcuni casi, i tumori sono scomparsi dopo un solo mese. Ma servono altri studi per capire se questi trattamenti funzionano davvero e sono sicuri per tutti. I ricercatori sono ottimisti. Nei prossimi anni, potremmo avere terapie personalizzate contro il cancro, più veloci da somministrare, più sicure e alla portata di molti più pazienti. Come dice uno degli scienziati: “Vogliamo che la CAR-T diventi semplice come prendere una medicina”.